Keď liečba rozhoduje o živote: Rodičia bojujú za dostupnú liečbu cystickej fibrózy

SLOVENSKO / Na Slovensku je registrovaných 320 pacientov s diagnózou cystická fibróza. Ide o dedičnú diagnózu, ktorú vedia lekári odhaliť skríningovými vyšetrenia ihneď po narodení dieťaťa.

Pokiaľ nie je liečená, môže mať fatálne následky. Niektorí pacienti sa ale k liečbe nevedia dostať a preto členovia klubu cystickej fibrózy, ktorí sú zároveň aj rodičmi týchto pacientov, zbierajú podpisy pod spoločnú petíciu, adresovanú Ministerstvu zdravotníctva.

Mnoho pacientov je podľa organizácie v kritickom stave

Pomôcť a skvalitniť život by im vedela práve liečba, ktorá však nie je dostupná pre všetkých rovnako. "Nemáme ju schválenú, pretože nespĺňame vekové kritérium i keď do indikácií podľa mutácií cystickej fibrózy by sme spadali," hovorí predsedníčka petičnej komisie za Klub cystickej fibrózy Silvia Kelemenová.

Silvia je mamou trojročnej Mišky, ktorej diagnózu zistili v prenatálnom štádiu, ihneď po narodení musela byť pre záchranu života zoperovaná. A keďže jej liečba nebola schválená starostlivosť o ňu je pre rodičov náročnejšia. "Diagnóza, ktorá si vyžaduje 24/7, pretože je tam hygienický režim, rehabilitácie, ja jej musím pripravovať stravu, ktorá je plná vitamínov, aby napredovala," priblížila Silvia.

"Fakt je ten, že tento liek je podľa štúdií veľmi účinný, dokáže predĺžiť život až o 35 rokov, na Slovensku ho už máme uhrádzaný," ozrejmila zdravotnícka analytička Jana Ježíková.

Aký je súčasný problém?

Súčasným problémom je, že lieky sú hradené z verejného zdravotného poistenia pacientom od 12 rokov a s určitými typmi mutácií.

Ministerstvo zdravotníctva SR uviedlo k tejto téme aj vlastné stanovisko:

"Držiteľ liekov Kaftrio a Kalydeco v indikácii cystická fibróza má podané žiadosti o rozšírenie indikačného obmedzenia o ďalšie subpopulácie. Aktuálne prebiehajú rokovania s držiteľom o uzatvorenie zmluvy o podmienkach úhrady lieku."

"Firma farmaceutická už bola vyzvaná na to aby ponúkla zľavu z ceny liekov, čo je štandardný postup pri takýchto liekoch, a teraz beží lehota, ktorá by mala skončiť niekedy vo februári, kedy uvidíme, ako firma na to zareaguje," tvrdí Ježíková.

Príklad malého Riška

Osemročnému Riškovi bola schválená liečba pred dvomi rokmi na výnimku. Dôkazom, že liečba funguje je jeho súčasný zdravotný stav. "Riško funguje ako zdravé dieťa, momentálne je v škole, dnes má krúžok programovania. Už to vôbec nevnímame zaťažujúco, naučili sme sa s tým žiť," hovorí členka správnej rady za Klub cystickej fibrózy Kristína Baloghová.

"Na Slovensku sa liečbou lieči istá skupina pacientov, ktorí majú najťažšie genetické postihnutie," ozrejmil predseda Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb (SAZCH) a člen za Klub cystickej fibrózy Peter Štepánek.

"Mutácií, ktoré spôsobuje CF, máme cez 2500 a každým dňom pribúdajú. Naša súčasná legislatíva nám dovoľuje v rámci nastavenia na liečbu nastaviť ju podľa daných mutácií. To znamená, že je to personalizovaná liečba," povedala detská pneumologička IMUDr. Nina Bližnáková.

Členovia Klubu cystickej fibrózy na podporu dostupnosti liečby začali zbierať podpisy. "Petíciu sme začali na jeseň minulého roka. Podarilo sa nám do dnešného dňa vyzbierať 21-tisíc podpisov a zbieranie stále pokračuje," dodáva Silvia.