Nová nádej pre deti s achondropláziou: Voxzogo prináša šancu na lepší život

SLOVENSKO / Predstavte si, že existuje liek, ktorý môže pomôcť vášmu dieťaťu, ale u nás nie je bežne dostupný. Ide o liek, ktorý má pomôcť deťom s ochorením achondroplázia. Voxzogo by im pomohol nielen vyrásť, ale aj lepšie sa zaradiť do spoločnosti. Aby však bola liečba účinná, je potrebné ju podať včas. Teraz majú palčekovia reálnu nádej na ľahší prístup k liečbe - rezort zdravotníctva rokuje s výrobcom lieku.

Achondroplázia

"Nejde len o výšku, ale aj o viacero sprievodných ochorení, ktoré týmto ľuďom, hlavne v dospelosti, komplikujú život. Ide o problémy s kĺbmi, krivé nožičky, nedostatočne vyvinuté chrupavky na kostiach, problémy s chrbticou a so srdcom," hovorí otec 11-ročného Kubka, ktorý trpí achondropláziou.

Od roku 2023 je na trhu liek, ktorý by mu mohol pomôcť, ale v našich zemepisných šírkach nie je kategorizovaný a neprepláca sa z verejného poistenia. Voxzogo by pritom mohol zvýšiť finálnu výšku pacientov a vyrovnať nepomer medzi krátkymi končatinami a dlhým trupom.

"Žiadali sme o liek na výnimku, ide približne o rodičov dvadsiatich detí. Žiadosti boli zamietnuté, iba v jednom prípade je liek uhrádzaný," uviedol predseda OZ Palčekovia Juraj Vranka.

Podania na súd

"Prečo Všeobecná zdravotná poisťovňa týmto pacientom liečbu neuhrádza, sme z našej strany nedostali relevantnú odpoveď," povedal advokát špecializujúci sa na zdravotnícke právo Ivan Humeník. Keby sa napríklad Jakub narodil v susednom Česku, liečbu by dostal. "Všetky deti tam túto liečbu dostávajú, ak im ju predpíše lekár," pokračoval Vranka.

Rodiny iniciovali aj viaceré podania na správny súd - ten im dal za pravdu. "V týchto piatich prípadoch súdy rozhodli, že zdravotné poisťovne nezákonne zamietli žiadosti týchto pacientov, a tieto rozhodnutia boli zo strany súdov zrušené," pokračoval Humeník.

Prebiehajú rokovania

Aktuálne prebiehajú rokovania medzi rezortom zdravotníctva a držiteľom registrácie lieku Voxzogo. "Hodnotenie bolo vydané 3. januára 2025 a následne bol držiteľ vyzvaný na podpísanie zmluvy. Na podpis máme 90 dní. Prvé rokovanie s držiteľom sa uskutočnilo na začiatku februára a v najbližších dňoch bude prebiehať druhé rokovanie," uviedlo vo svojom stanovisku ministerstvo zdravotníctva.

"Tridsiateho júla 2024 táto spoločnosť požiadala o zaradenie tohto lieku. Proces pokračoval, dopĺňali sa doklady a liek bol hodnotený," informovala zdravotnícka analytička Jana Ježíková. Odborníčka však upozorňuje na to, že tomu predchádzalo obdobie, kedy dlhodobo nebol schválený žiadny liek. "Tam došlo k prudkému zastaveniu toho pozitívneho nábehu vstupu nových liekov, ktorý sa rozbehol v roku 2023," pokračovala Ježíková.

Výraznú rolu hrá čas

Voxzogo je zatiaľ jediný liek, ktorý palčekom dokáže pomôcť. Voči viacerým pacientom však už hrá čas. V určitom veku ho už totiž užívať nemôžu. "Sú deti, ktoré v čase schválenia lieku mali okolo 13 rokov, takže mohli tú liečbu dostávať ešte 2-3 roky, čo by sa určite zásadne prejavilo na ich ďalšom živote.," dodal Vranka.

"Nevylučujeme ani možnosť, že ak sa táto liečba nedostane do úhrad, títo pacienti budú pokračovať v vymáhaní svojich nárokov súdnou cestou, vrátane náhrad škôd na zdraví," uzavrel Humeník.