Príbeh štyroch ťažko chorých detí pokračuje. O liek bojujú naďalej

Vďaka financiám z reklamy prinášame kvalitné a objektívne informácie. Povoľte si prosím zobrazovanie reklamy na našom webe. Ďakujeme, že podporujete kvalitnú žurnalistiku.

BRATISLAVA / Príbeh štyroch malých detí so spinálnou svalovou atrofiou pokračuje. Ich rodičia bojujú o liek, ktorý ešte v Európe nie je registrovaný a preto ho na Slovensku nemôžu podať, ani preplatiť. Ministerstvo zdravotníctva v stredu po stretnutí s rodičmi oznámilo, že im umožní podanie lieku na Slovensku. Pre každé dieťa však musia vyzbierať viac než 2 milióny dolárov. Toľko totiž ten liek stojí. Rodičia sa prihlásili aj do lotérie, ktorú urobil americký výrobca lieku. Plánuje v nej rozdať 100 dávok.

Alex, Riško, Alexej, Amélia. 4 deti, ktoré spojilo ťažké genetické ochorenie a verejnosť dojali tieto slová ich rodičov. "Je to strašný pocit, keď viete, že existuje liek a nemôžete si ho dovoliť," poznamenala mama Alexeja Andrea Hrušovská. "Tento liek mu môže zabezpečiť oveľa lepšiu budúcnosť," pridala sa Alexova mama Monika Brdárska.

Rodičia hovoria o prevratnom lieku. Ide o génovú terapia. Jedno podanie by malo opraviť chybný gén. Veria, že svoje deti konečne uvidia sedieť alebo lepšie prehĺtať. Čo dokáže tento liek vraj sledujú aj na prípade chlapca z Maďarska. "Chlapec, ktorý dostal ten inovatívny liek, minulý týždeň stál prvýkrát," vysvetlil otec Amélie Juraj Bartakovics.

Problémom je, že otázkou schválenia lieku sa bude Európska lieková agentúra zaoberať až v máji, a tá bude posudzovať aj bezpečnosť a účinnosť. "Aktuálne nie je dosť informácií, máme zhruba 55 detí, ktoré sú na liečbe. Teraz si musíme naozaj uvedomiť, že sme úplne v revolučnej situácii, kedy nevieme, ako ten organizmus presne zareaguje za 5, za 7, za desať rokov, či ten gén tam toľko vydrží, či sa nerozpadne, to nikto nevie. Najstaršie deti sú deväťročné," skonštatovala hlavná odborníčka ministerstva zdravotníctva pre detskú neurológiu Miriam Kolníková.

V stredu prišli rodičia všetkých štyroch s nádejou na ministerstvo zdravotníctva. O nový liek chcú bojovať aj po dnešnom stretnutí a pokračujú v zbierkach. Vyšli im totiž v ústrety, pokiaľ ide o možnosť podať liek na Slovensku, ak zoženú sponzorov. "Nebudeme im brániť v tom kroku," potvrdila hovorkyňa ministerstva zdravotníctva Zuzana Eliášová.

Lekári majú zatiaľ dáta, podľa ktorých je efekt súčasnej liečby a tej najnovšej porovnateľný. Dnes im liek, ktorý priebeh choroby spomaľuje, pichajú do miechy každé štyri mesiace. "Čo my chceme od tejto liečby, je zastabilizovať stav dlhodobo bez toho, aby sme museli chodiť permanentne každé štyri mesiace na injekcie," reagoval otec Amélie Juraj Bartakovics.

"Keď bude ten liek registrovaný, budeme sa všetkými možnými spôsobmi snažiť, aby sme ho dostali aj na slovenský trh," uviedla odborníčka MZ SR Miriam Kolníková. Liek ale musí byť podaný do druhých narodenín, najstaršiemu chlapcovi sa ale čas kráti a do konečnej sumy majú ďaleko. "Bude mať dva roky 20. apríla tohto roku. Aktuálne máme niečo cez 350 000," zhodnotil Riškov otec Filip Balint.

Výrobca lieku sa vraj miesto lotérie mohol rozhodnúť pre štandardnú klinickú štúdiu. "Štúdiové deti sú aj právne ošetrené aj zo strany pacienta, aj zo strany lekára. Lekár má svoju poistku v tom zmysle, že akonáhle by sa stalo niečo, že liek by bol podaný a mal by závažný nežiadúci účinok, lekár je krytý," upresnila Miriam Kolníková.

Práve v génovej terapii je vo všeobecnosti ale budúcnosť. "Keď prednášam medikom, vždy im poviem, že vy sa dožijete génovej liečby, ale ja som nesmierne šťastná, že my sa asi dožijeme génovej liečby, to znamená - my opravíme gén," dodala Kolníková.

Otrasný prípad spoza hraníc. Matka si zabila dieťa materským mliekom: