Poisťovne začali preplácať dvojmiliónovú Zolgensmu. Dve slovenské deti po liečbe zomreli

BRATISLAVA / Jeden z najdrahších liekov na svete, dvojmiliónová Zolgensma, je zatiaľ jedinou nádejou pre deti so spinálnou svalovou atrofiou. Od januára ju detským pacientom preplácajú už aj slovenské poisťovne. Rodičia, ktorí o liek museli bojovať s poisťovňami alebo boli odkázaní na verejné zbierky, to považujú za obrovský pokrok. Televízia JOJ však zároveň zistila aj to, že dve deti zo Slovenska po liečbe touto génovou terapiou napokon zomreli.

"Je to choroba, ktorá veľmi zasiahne, takže keď je tá možnosť liečby, je úžasné, že ju deti budú dostávať," uviedla Alexova mama Monika Brdárska. "Vzhľadom na to, že nám bol tento liek odporúčaný ako ten, ktorý dokáže ochorenie zastaviť a Editka z neho vedela najviac benefitovať, tak sme vôbec neváhali. Chceli sme, aby ho dostala," povedala mama Editky Monika Rischerová. 

Alex a Editka dostali svoju Zolgensmu tesne pred dovŕšením dvoch rokov, teda úplne na hrane veku, kedy je to ešte možné. Ich rodičia na liek nedajú dopustiť. Bezvládnych malých pacientov premenil na čulé deti, ktoré objavujú svet okolo seba.

Prečítajte si tiež

Na Slovensku sa bude liečiť spinálna svalová atrofia. Centrá sa budú nachádzať v troch mestách

​Dve deti na Slovensku liečbu neprežili

Televízii JOJ však viacero zdrojov potvrdilo aj to, že na Slovensku dve deti liečené touto génovou terapiou napokon zomreli. Žiadna z poisťovní to komentovať nechcela. "Bez súhlasu pacientov, respektíve ich zákonných zástupcov, sa nemôžme vyjadrovať k zdravotnému stavu," tvrdí hovorca poisťovne Dôvera Matej Štepiansky.

Samotná farmaceutická firma pred dvomi rokmi priznala dva fatálne prípady - jeden z Ruska a jeden z Kazachstanu. Štátny ústav pre kontrolu liečiv nám však v písomnou stanovisku potvrdil, že v databáze Európskej liekovej agentúry sú hlásené aj dve úmrtia zo Slovenska. "Na Štátny ústav pre kontrolu liečiv neboli hlásené žiadne vedľajšie účinky a rovnako ani žiadne úmrtie po podaní lieku Zolgensma, avšak do Európskej liekovej agentúry bolo hlásených šesť podozrení na nežiaduce účinky, z toho štyri závažné," upresnila hovorkyňa ŠUKL Jana Matiašová.

Liek prináša aj riziko

Jedno z najväčších rizík Zolgensmy, ktoré uvádza Európska lieková agentúra, je zlyhanie pečene či zníženie tvorby krvných doštičiek. Liek je však oficiálne registrovaný, čo znamená, že jeho výhody prevažujú nad možnými komplikáciami.

Od začiatku tohto roka ho v plnej výške preplácajú poisťovne. "Je to definitívne rozhodnutie. Ako ministerka som rozhodla v odvolacom konaní a potvrdila som rozhodnutie prvostupňové. Bolo to rozhodnutie na základe odporúčania kategorizačnej komisie," vysvetlila ministerka zdravotníctva Zuzana Dolinková.

Prečítajte si tiež

Test z kvapky krvi môže bábätkám zachrániť život. Odhalil prvý prípad SMA

​Kontaktovali sme aj výrobcu lieku, aké boli dôvody úmrtia detí, ktoré sa Zolgensmou liečili na Slovensku. Zatiaľ nám neodpovedal. Koľko pacientov u nás terapiu dostalo celkovo, nie je známe. Výrobca udáva, že celosvetovo ich bolo vyše 3000.

Od januára sa u nás spinálnu svalovú atrofiu robí novorodenecký skríning. Liek tak už môžu dostať bábätká, pri ktorých má najväčší účinok. "Čím skôr je diagnostikované ochorenie novorodencovi, tým skôr sa môže začať s liečbou," vysvetľuje potrebu liečby vedúca skríningového centra Zuzana Mydlová. 

"Napríklad pri skríningu, keď sa tá choroba zistí, sa odhalí ešte predtým, než sa začne prejavovať. Poznám osobne deti, ktoré sú chodiace a vyzerajú ako úplne zdravé," dodala mama Alexa, ktorý trpí týmto ochorením.